Tofersen: farmaco svolta per la Sla approvato negli Stati Uniti

Tofersen: farmaco svolta per la Sla approvato negli Stati Uniti

Tofersen – Negli Stati Uniti, la Food and Drug Administration ha recentemente approvato la prescrizione del farmaco Tofersen, aprendo nuove prospettive terapeutiche per i pazienti affetti da sclerosi laterale amiotrofica (Sla) causata dalla mutazione del gene della superossido dismutasi 1 (SOD1). La richiesta di autorizzazione all’immissione in commercio presentata da Biogen circa dieci mesi fa è stata finalmente accettata, dopo la pubblicazione dei risultati della sperimentazione clinica di fase 3 del farmaco sul New England Journal of Medicine l’anno scorso.

Lo studio, che ha coinvolto 108 pazienti e che è stato condotto in modo rigoroso in doppio cieco e randomizzato, ha dimostrato che Tofersen, somministrato per via iniettiva otto volte, è in grado di ridurre i livelli di neurofilamenti a catena leggera nel plasma dei pazienti trattati. Tofersen è un oligonucleotide antisenso, simile al nusinersen, una terapia avanzata per l’atrofia muscolare spinale, e agisce bloccando l’azione del gene SOD1 mutato. Ciò comporta una riduzione della sintesi di proteine dannose per i motoneuroni, aprendo così la possibilità di rallentare la progressione della Sla, sebbene solo nei pazienti con la mutazione di SOD1.

Giuseppe Banfi, amministratore delegato di Biogen Italia, ha sottolineato l’importanza di questo traguardo e la rilevanza della comprensione delle varie forme di Sla, data la devastante impatto sulla vita dei pazienti e delle loro famiglie.

Nel frattempo, l’attesa cresce per la decisione dell’Agenzia Europea dei Medicinali (Ema) riguardo all’approvazione di Tofersen. Dopo aver preso in carico il dossier autorizzativo di Biogen lo scorso dicembre, ci si aspetta un responso definitivo nelle prossime settimane. In Italia, dove si stima che ci siano circa 120 persone colpite da Sla legata alla mutazione del gene SOD1, alcuni pazienti stanno già ricevendo Tofersen grazie a un programma di uso compassionevole.

Il link per leggere l’autorizzazione ufficiale della Food and Drug Administration è disponibile qui. Inoltre, per ulteriori approfondimenti sulle possibili connessioni tra Sla e il sistema immunitario, è disponibile un’intervista alla Dott.ssa Laura Campisi.