Una svolta rivoluzionaria contro il colesterolo successo italiano nei test su topi

Una svolta rivoluzionaria contro il colesterolo successo italiano nei test su topi

Nel mondo della ricerca medica, un team di scienziati italiani ha raggiunto un traguardo epocale nel trattamento del colesterolo alto, aprendo nuove prospettive per il futuro della terapia genica. Il risultato, pubblicato sulla prestigiosa rivista Nature, è frutto di uno sforzo congiunto tra l’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica di Milano, l’Università del Piemonte Orientale, l’Istituto di Tecnologie Biomediche del Consiglio Nazionale delle Ricerche di Segrate, e l’Università Vita-Salute San Raffaele di Milano.

Il focus della ricerca è stato il gene Pcsk9, un protagonista nella regolazione dei livelli di colesterolo nel sangue e responsabile dell’ipercolesterolemia familiare, una malattia genetica rara associata a rischi elevati di infarto e ictus in giovane età. Il gene Pcsk9, quando troppo attivo, compromette la capacità delle cellule del fegato di gestire il colesterolo LDL, noto come “colesterolo cattivo”, portando ad un pericoloso aumento dei livelli di colesterolo.

Gli scienziati, guidati dal coordinatore Angelo Lombardo, hanno adottato un approccio innovativo focalizzato sull’epigenoma, il sistema di molecole che influenzano l’espressione genica senza alterarne la sequenza. Questo studio rappresenta la prima dimostrazione di successo a lungo termine di una tecnica di modifica epigenetica senza alterare il DNA stesso, aprendo la strada a trattamenti rivoluzionari.

Attraverso l’utilizzo di molecole progettate per silenziare il gene Pcsk9, incapsulate in nanoparticelle simili a quelle dei vaccini anti-Covid, il team è riuscito a ottenere un risultato duraturo con una singola somministrazione. Martino Alfredo Cappelluti, primo autore dello studio, ha confermato che il gene Pcsk9 è stato “spento” in modo stabile e a lungo termine.

Questo successo pionieristico non solo apre la strada a nuove terapie per l’ipercolesterolemia, ma presenta anche opportunità per trattamenti epigenetici in altri disturbi legati al fegato, come l’epatite B, e persino in altri organi, come il sistema nervoso centrale. Angelo Lombardo sottolinea che questa approccio innovativo, diversamente da altre terapie, potrebbe offrire numerosi vantaggi, costituendo una terapia da effettuare una sola volta nella vita, senza modificare la sequenza del DNA e con potenziali effetti reversibili. La ricerca italiana si presenta così come un faro di speranza nella lotta contro malattie legate al colesterolo e oltre.